В интервью агентству "Интерфакс-Украина" президент Польского общества фармакоэкономики (ISPOR, отделение в Польше) Марцин Чех рассказал о возможных механизмах обеспечения лечением пациентов со СМА (cпинальная мышечная атрофия).

Текст: Анна Левченко

- Какие практики применяются в других странах для обеспечения лечением пациентов со СМА?

- СМА (cпинальная мышечная атрофия) – одно их орфанных (редких) заболеваний. Орфанных заболеваний достаточно много, по разным оценкам 6-8 тыс., но только 3% из них можно лечить. Для СМА такое лечение есть, и уже существуют три препарата. Это значит, что для пациентов со СМА есть три возможных терапии, основанные на разных подходах. В большинстве европейских стран препарат, который первым появился на рынке, уже входит в программу реимбурсации. Например, в Польше мы обеспечили всех пациентов со СМА терапией, которая изменяет течение заболевания. Чтобы оценить, стоит ли закупать эти препараты за счет государственного бюджета, мы использовали систему оценки медицинских технологий (ОМТ). Один из элементов ОМТ - это специальная оценка порогового значения, эффективности для системы здравоохранения.

Иногда государства считают, что закупать орфанные препараты невыгодно, в том числе из-за малой численности пациентов. Мы смотрим, сколько это будет стоить для системы здравоохранения, поскольку такие препараты очень дорогие. Но они позволяют вернуть людей (пациентов и ухаживающих за ними) в общество, а для детей со СМА – это вопрос жизни и смерти. Это терапия, которая спасает жизнь. Когда мы решили обеспечить пациентов со СМА патогенетической терапией, это было единственное лечение. Без препарата они бы умирали. А если эти дети принимают лечение, то их развитие во многих случаях сравнимо с развитием их сверстников. Это подтверждается новейшими клиническими исследованиями. Для нашей страны тогда это было, в том числе, политическое решение, потому что возникла большая миграция польских родителей в другие страны: в поиске лечения своих детей они уезжали во Францию, Германию, Великобританию. Мы хотели вернуть их, предоставив лечение в Польше.

У лечения орфанных заболеваний есть разные измерения. Одно из них - клиническое, когда решается вопрос жизни и смерти. Есть экономическое, поскольку такое лечение недешевое. Но можно использовать разные подходы, можно договориться о разных условиях оплаты. Но есть и политическое измерение. Часть экономического подхода, это вопрос: можем ли мы, как страна, позволить себе лечение?

- Во сколько обходится лечение пациентов со СМА в год/месяц? Какую часть стоимости лечения покрывает бюджет в других странах?

- Есть препарат, который вводится регулярно в виде инъекций в спинной мозг. Преимущество этого препарата – это наличие длительных исследований, которые доказывают его эффективность. Препарат генной терапии вводится один раз и подразумевается, что его действие продлиться всю жизнь. Однако пока еще не ясно, будет ли этот эффект постоянным, так как длительные результаты лечения отсутствуют. С этим препаратом еще слишком мало опыта. Особенность третьего препарата состоит в том, что он для перорального использования, и это очень удобно.

Когда речь идет о стоимости, честный ответ заключается в следующем: это зависит от того, какой подход вы используете. Существует прейскурантная цена, которая "видна" всем странам. Но у закупщика есть возможность обсудить условия с производителем препарата. В Польше мы были заинтересованы в покрытии лечения всех пациентов, поэтому договорились с компанией-производителем: был установлен порог, выше которого государство платить не может. Мы поговорили с фармацевтическим производителем и подписали конфиденциальное соглашение о неразглашении цены приобретенного нами препарата. Это называется соглашением о разделении риска и разрешено законом. Но для решения проблемы можно использовать разные механизмы. Например, можно использовать субпопуляцию пациентов. Так поступают в странах, где обеспечивают лечения СМА только первого типа.

Поскольку в Польше лечение СМА проводится за счет государственного бюджета, недавно на государственном уровне было принято решение ввести скрининг всех новорожденных на СМА. Таким образом, сейчас в Польше есть не только лечение СМА, но и заработала программа скрининга детей (пока в пилотной фазе), которая позволяет выявлять СМА еще до проявления симптомов.

- Во сколько может обходиться лечение СМА?

- Скажу на примере Польши. У нас реимбурсация покрывает только один препарат, который появился первым, но обсуждаются варианты реимбурсации и второго препарата.

Стоимость такого лечение индивидуальна для каждой страны. Она во многом зависит от количества пациентов, которые получат такое лечение: чем больше таких пациентов, тем меньше затраты на каждого пациента. Это лечение обходится для польского бюджета недешево, но стоимость препаратов, которые мы получаем в рамках конфиденциальных договоров с производителем (так называемые договоры управляемого доступа, ДУД) гораздо ниже изначальной.

- Как может обеспечиваться такая конфиденциальность, когда речь идет о бюджете?

- Для этого можно использовать целый ряд определенных инструментов. Государство идет на такие условия, ведь они позволяют сделать фармацевтические компании более гибкими в цене. В Польше это был длительный процесс переговоров. Мы понимали, что необходимо лечение, но у нас был порог, который мы не могли превышать, и мы пытались найти возможности снизить стоимость лечения.

Но могут быть и другие пути решения. Можно вообще не закупать препараты, но тогда пациенты будут умирать. Особенно дети. Такое решение сложно принять, тем более, когда вы знаете, что лечение существует. Такие решения заставляют пациентов мигрировать для получения этого лечения. Например, в Польше есть дети со СМА из Украины, которые получают лечение за счет польского бюджета. Мы гордимся тем, что поддерживаем их.

- Сколько таких пациентов из Украины?

- Полагаю, около 20 детей. Пациенты из Украины есть и в Западной Европе, в таких богатых странах как Германия, но лечение (и стоимость жизни) в Польше обходится дешевле.

С точки зрения фармбизнеса, который продает свой продукт на рынке с меньшей покупательской способностью за низшую цену, чтобы покрыть расходы приходится извлекать больше выгоды из более богатых рынков, поэтому в более богатых странах стоимость лечения будет выше. Но технические нюансы договоров зависят от гибкости компании. Украина сейчас в очень хорошей ситуации, ведь в мире уже существуют три препарата, два из них уже представлены в Украине. Поэтому Украина может вести переговоры с компаниями производителями и сравнивать условия. Вы можете договориться с одним или двумя в зависимости от их гибкости. В Польше мы не были в такой ситуации 2,5 года назад, когда стартовала программа лечения, у нас тогда был только один производитель, сейчас есть два.

- Пациентские организации утверждают, что часто фармкомпании не хотят выходить на украинский рынок, не видят в нем выгоду. Так ли это?

- Я бы не согласился с тем, что фармкомпании не спешат выходить на украинский рынок. Он достаточно большой. Возможно, не самый богатый, возможно, нуждающийся в реформах в сфере принятия решений для фармацевтических компаний. Но я бы не сказал, что это рынок, которым стоит пренебрегать или что он малый и бедный. Я уверен, что фармпроизводители уважают украинский рынок и украинских плательщиков. Но нужно напрямую говорить с компаниями, а это не простой процесс. К примеру, в Польше в этот процесс были вовлечены пациентские организации, которые активно и настойчиво искали решение. Это заняло много времени. У вас также есть врачи неврологи, педиатры, которые хотят лечения для своих пациентов. Это целая армия стейкхолдеров, которые вовлечены в этот процесс.

Это непростое решение для государственного бюджета, чтобы найти финансирование на такое лечение. Каждая страна сама решает иметь такое лечение. Недавно у меня была очень интересная дискуссия с коллегой из Индии. Там сейчас тоже думают о лечении орфанных заболеваний, о лечении СМА. И они изучают опыт центральной Европы, потому что они ближе по покупательской способности, они не такие богатые, как страны Западной Европы. Вы можете сказать, что Украина находится в кризисе, что это не самая богатая страна, но она огромная, с большим населением и достаточно привлекательная страна в контексте рынка. Я думаю, фармпроизводители это ценят.

- Сколько сейчас пациентов со СМА в Польше?

- В Польше сейчас на лечении около 800 пациентов со СМА, и каждый год добавляются 40-50 пациентов. Существуют различия в лечении и лекарствах. Все доступные лекарства имеют разные механизмы лечения, поэтому они могут служить разным целям и, как следствие, разным пациентам.

- Какая система обеспечения лекарственным препаратом лучше для пациентов и используется в Польше?

- Препарат для интратекального введения вводится только в медицинских учреждениях. В Польше есть около 12-13 специализированных центров, где пациенты могут получить это лечение. Специалисты проводят тесты, выявляют пациентов СМА. Все ампулы препарата строго контролируются, их введение вносится в электронную систему. Это называется "электронная система мониторинга программных препаратов".

Конечно, нужно говорить не только о препаратах, но и обо всем комплексе медицинских услуг, которые предоставляются таким пациентам. У нас система начинается с диагностики. Программа скрининга - это часть системы, которая сейчас отрабатывается в пилотной фазе в нескольких поветах. Есть центры, где можно получить консультацию врачей. Комплексная программа сопровождения таких пациентов включает в себя также реабилитацию, специальную аппаратуру, если она нужна, и, частично, социальную поддержку от государства родителям и детям. Возможно, это не идеально организованная система, но она развивается, а о пациентах со СМА заботятся.

Все начинается с заявки компании на регистрацию препарата. Это очень легко, потому что в Польше европейская регистрация. Европейское агентство лекарственных средств (ЕМЕА) предоставляет регистрацию для всех членов ЕС, поэтому зарегистрированный этим агентством препарат доступен и польским пациентам. Если пациент имеет достаточно денег, он может его купить. Но, откровенно говоря, орфанные препараты очень дорогие, поэтому доступ к розничному рынку только теоретический.

Затем начинается процесс возмещения. Сначала фармацевтическая компания подает заявку с указанием своей заинтересованности в участии в программе, а в отношении инновационных препаратов специализированное агентство оценивает их медицинские технологии с точки зрения эффективности, безопасности, рентабельности и воздействия на бюджет. Следующим этапом является сравнение стоимости лекарства с пороговым значением, которое в Польше составляет 40 000 евро на одного пациента в год. Это в три раза больше, чем ВВП на душу населения в нашей стране, согласно рекомендациям ВОЗ. На последнем этапе процесса HTA рассчитывается бюджетное воздействие такого лекарства - сколько будет потрачено на его приобретение.

Затем президент польского агентства медицинских технологий дает рекомендации министру здравоохранения относительно включения в реимбурсацию. Такая рекомендация может быть либо отрицательной, либо позитивной, либо с условиями. Например, реимбурсация препарата клинически обоснована, но фармпроизводители должны снизить стоимость, потому что соотношения эффективности и выгоды недостаточное.

Наконец, сначала Экономический комитет (группа переговорщиков, представляющих общественную сторону), а затем при необходимости сам министр здравоохранения ведет переговоры с производителями фармацевтической продукции о цене, распределении рисков и условиях соглашения.

- Какие пути решения проблемы обеспечения пациентов со СМА может применять Украина?

- Это всегда комплексный подход. По образованию я врач, поэтому всегда начинаю с врачей и пациентов. У нас очень хорошие специалисты в этой области, которые рассказали нам о своих потребностях, что им нужно, какое лечение, какой менеджмент. Очень активны были и пациентские организации, которые говорили о своих нуждах. Мы пытались восполнить эти запросы в условиях ограниченного бюджета. Мы анализировали, что мы можем себе позволить, и что не можем. Также мы понимали, что альтернативы нет - если не будет лечения, то дети бы просто умерли. Поэтому мы шаг за шагом пытались привнести это лечение в Польшу. У нас было, как сейчас с Украиной: поляки покидали Польшу, чтобы получить лечение за границей.

Мой совет: сесть вместе со всеми стейкхолдерами и начать говорить о том, что и как. На это нужно много времени, украинские дети заслуживают современного лечения. Я видел многих из этих детей. Они чудесны, они при таком заболевании могут не только дышать, но и ходить. Это очень редко, когда в медицине такое происходит. Это прекрасно.