Пациенсткие организации призвали Министерство здравоохранения утвердить и внедрить украинскую версию международного клинического протокола лечения и реабилитации детей с болезнью Дюшена, а также включить препарат "Аталурен" для лечения пациентов с болезнью Дюшена в номенклатуру государственных закупок.

Соответствующую резолюцию приняли организаторы и участники конференции "Актуальные вопросы организации помощи детям с мышечной дистрофией Дюшена в Украине", организованной общественной организацией "Украинская академия детской инвалидности" и Украинским медицинским центром реабилитации детей с органическим поражением нервной системы Минздрава в конце сентября в Киеве.

Участники конференции также призвали Национальную академию медицинских наук Украины (НАМНУ) создать учебно-методический центр помощи детям с нервно-мышечными заболеваниями в структуре Института неврологии, психиатрии и наркологии НАМНУ (Харьков).

Также общественные организации призывают власти обеспечить финансовое обеспечение для лаборатории специализированного медико-генетического центра больницы "ОХМАТДЕТ" для приобретения реактивов при корректировке госбюджета на 2021, а также предусмотреть средства для этого при подготовке проекта госбюджета на 2022 год.

Кроме того, активисты призвали создать базы данных пациентов с прогрессирующими нервно-мышечными заболеваниями и предусмотреть в госбюджете на 2022 год средства для обеспечения детей с болезнью Дюшена жизненно необходимыми лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения.

Также общественные организации призывают обратится к европейским фармкомпаниям, которые производят препарат "Дефлазакорт" (Deflazacort), с запросом на регистрацию этого препарата в Украине.

Кроме того, пациентские и общественные организации призывают руководителей областных и городских структурных подразделений по вопросам здравоохранения в Киеве, Харькове, Днепре, Одессе, Виннице, Кропивницком рассмотреть вопрос о создании центров медпомощи детям с нервно-мышечными заболеваниями, которые также могли бы обслуживать пациентов из соседних регионов.

Миодистрофия Дюшена внесена в перечень редких (орфанных) заболеваний, утвержденный приказом Минздрав в 2014 году. В соответствии с законодательством Украины больные с таким диагнозом пользуются теми же гарантиями государственной поддержки для обеспечения необходимой терапии, как и другие орфанные больные. Болезнь Дюшена является тяжелым прогрессирующим заболеванием, которое имеет необратимые последствия для пациентов.

В 2014 году Европейский комитет по лекарственным препаратам для человека зарегистрировал препарат под названием "Аталурен" для лечения пациентов с болезнью Дюшена. В настоящее время в Европе "Аталурен" рекомендуется детям в возрасте от двух лет, в Украине - от пяти лет. В 2018 году "Аталурен" зарегистрирован в Украине, сейчас может быть приобретенным, но не закупается за государственные средства.