Специализироваться в производстве орфанных препаратов могут только глобальные фармацевтические компании, считает руководитель департамента диабетических, онкологических и орфанных препаратов "Санофи" в Украине Александр Мельник.

"Учитывая сложность разработки и производства, а также очень ограниченное количество пациентов, данная специализация в основном удел глобальных фармацевтических производителей", - сказал он агентству "Интерфакс-Украина", комментируя в Международный день редких болезней медикаментозное обеспечение орфанных пациентов.

Комментируя перспективы производства генерических препаратов для лечения орфанных заболеваний, он отметил, что в случае орфанных препаратов "в основе производства лежат биофармацевтические технологии, которые являются высокотехнологичными и дорогостоящими, поэтому препараты-копии называют биоподобными или биосимилярами".

"Важно отметить, что недостаточно просто скопировать молекулу и говорить о ее эффективности наряду с оригинальным препаратом. Нужно доказать, что препараты действительно оказывают схожее терапевтическое действие, что сопряжено с большим количеством трудоемких, дорогостоящих и длительных исследований. Именно поэтому, например, в ЕС, регистрация биосимиляров является зоной пристального внимания регулирующих органов", - сказал он.

А.Мельник отметил, что в Украине обновленный список редких заболеваний состоит из 256 позиций с указанием кодов Международной статистической классификации болезней и проблем, связанных со здоровьем, что на 85 позиций больше по сравнению с предыдущей редакцией списка.

Согласно украинскому законодательству, редким является хронически прогрессирующее заболевание, которое приводит к сокращению длительности жизни человека или его инвалидизации, и распространенность которого среди населения не чаще, чем один случай на 2000 населения.

Вместе с тем, в США редким заболеванием считается патология, диагностированная у менее чем 200 тыс. людей, что составляет менее 6,4 пациентов на 10 тыс. человек, в ЕС – менее чем 5 пациентов на 10 тыс. человек или у 250 тыс. больных, в Японии заболевание считается орфанным, если оно диагностировано менее чем у 50 тыс. человек, или менее 4 на 10 тыс. человек.

Эксперт напомнил, что согласно законодательству Украины граждане с редкими заболеваниями бесперебойно и безоплатно обеспечиваются необходимыми для лечения препаратами.

При этом Министерство здравоохранения должно создать государственный реестр граждан, которые живут с редкими заболеваниями.

"На сегодняшний день, порядок ведения такого реестра не утвержден, как и перечень и объем препаратов для терапии редких заболеваний и соответствующих пищевых продуктов для специального диетического употребления", - подчеркнул эксперт, отметив, что закупка препаратов в подавляющем большинстве случаев осуществляется государством адресно, для каждого отдельно взятого пациента, что сводит к минимуму вероятность нелегальных путей ввоза.

Комментируя перспективы расширение практики производства орфанных препаратов, А.Мельник отметил, что в настоящее время для лечения орфанных заболеваний создание фермент-заместительной терапии человека с использованием технологии рекомбинантной ДНК является одним из наиболее длительных и ресурсоемких процессов производства лекарственных препаратов, а производственные мощности, необходимые для производства фермент-заместительной терапии, являются очень высокоспециализированными. При этом количество пациентов во всем мире очень невелико, что резко повышает себестоимость из-за относительно небольших масштабов производства.

"Санофи Джензайм" инвестирует сотни миллионов долларов в разработку новых терапевтических препаратов, никогда не зная, будут ли исследования этих препаратов успешными. В нашей истории были случаи, когда мы направляли огромные инвестиции на новые разработки, но они, к сожалению, не увенчались успехом", - сказал он, отметив, что компания тесно сотрудничает с государственными органами в области здравоохранения во всем мире, чтобы обеспечить доступ к терапии как можно большему числу пациентов.

По словам А.Мельника, "Санофи Джензайм" ведет сбалансированную ценовую политику, которая позволяет "предоставлять доступ к терапии для пациентов на протяжении всей их жизни и инвестировать в разработки новых орфанных препаратов".

"Санофи Джензайм" также реализует гуманитарную программу лечения пациентов с редкими заболеваниями на системной и долгосрочной основе, в рамках которой десятки украинцев с такими заболеваниями как мукополисахаридоз 1 типа, болезнь Гоше, Помпе и Фабри получают терапию. В частности, в 2018 году компания включила в эту программу двух детей с болезнью Гоше и пациента с болезнью Фабри.

В настоящее время "Санофи Джензайм" ведет работу над усовершенствованием терапии болезни Гоше, а также проводит разработку нового препарата для лечения болезни Ниманна-Пика.

Как сообщалось, подразделение фармкомпании Санофи (Sanofi) "Санофи Джензайм", специализирующееся на разработке и производстве препаратов для лечения редких (орфанных) заболеваний ежегодно выделяет препаратов на сумму около $5 млн на программу гуманитарного лечения украинских пациентов с редкими заболеваниями.

"Санофи", глобальный лидер в сфере здравоохранения, открывает, разрабатывает и поставляет терапевтические решения, ориентированные на потребности пациентов. "Санофи" состоит из пяти глобальных бизнес-подразделений: диабет и сердечно-сосудистые заболевания, внутренние заболевания и развивающиеся рынки, Санофи Джензайм, Санофи Пастер и направление безрецептурных препаратов.

"Санофи" зарегистрирована на фондовых биржах в Париже и Нью-Йорке.