Министерство здравоохранения предлагает утвердить перечень 23 орфанных (редких) заболеваний, которые приводят к сокращению жизни или инвалидизации больных и имеют признанные методы лечения.

Соответствующий проект приказа Минздрава вынесен ведомством на общественное обсуждение.

В перечень предлагается внести, в частности, болезнь Гоше, гемофилию, легочную гипертензию, наследственные нарушения обмена жирных кислот, болезнь Вильсона и др.

Как сообщалось, 4 июня Верховная Рада в первом чтении приняла законопроект № 3818 о внесении изменений в закон "О лекарственных средствах" об усовершенствовании порядка обеспечения населения лекарственными средствами, предназначенными для лечения социально опасных и тяжелых заболеваний. Законопроект, инициированный народным депутатом Владимиром Дудкой, предусматривает, в частности, упрощенную регистрацию в Украине лекарственных средств, зарегистрированных компетентным органом США или ЕС, предназначенных для лечения туберкулеза, ВИЧ/СПИДа, вирусных гепатитов, тяжелых онкологических, редких (орфанных) заболеваний.

Кроме того, предусматривается дополнить перечень незарегистрированных лекарственных средств, которые могут ввозиться на таможенную территорию Украины, лекарственными средствами, предназначенными для лечения редких (орфанных) заболеваний, которые в установленном порядке допущены к применению на территории США или ЕС, независимо от того, зарегистрированы ли они компетентными органами этих стран.

По словам В.Дудки, несмотря на усилия государства, распространение ВИЧ-инфекции/СПИДа, туберкулеза, вирусных гепатитов и онкологических заболеваний остается острой проблемой. По данным ВОЗ, на 1 января 2013 года в Украине зарегистрировано 223,53 тыс. ВИЧ-инфицированных лиц, 420,844 тыс. больных туберкулезом, 1,17 млн случаев больных гепатитом С (по данным ВОЗ), более 1 млн онкобольных.

При этом пациенты с орфанными заболеваниями часто оказываются вне государственного обеспечения лечением из-за отсутствия соответствующих лекарственных средств на украинском рынке. Так, в Украине в 2013 году в госбюджете были предусмотрены деньги на закупку лекарственного средства для лечения больных мукополисахаридозом, но компания-производитель не хотела выходить на украинский рынок из длительности и высокой стоимости регистрации и небольшого рынка сбыта (50 больных).

В то же время эксперты отмечают, что обеспечение эффективного лечения социально опасных и тяжелых заболеваний в Украине возможно при условии упрощения процедуры регистрации современных и эффективных лекарственных средств, что будет способствовать их доступу на украинский рынок.

При этом регистрация лекарственного средства регуляторными органами США и ЕС являются доказательством эффективности и качества лекарственного средства.

Украинское законодательство предусматривает регистрацию в Украине зарегистрированных в США и ЕС лекарственных средств. В то же время, некоторые страны, в частности, Грузия, приняла законодательство, которое предусматривает упрощенную регистрацию лекарственных средств, зарегистрированных компетентным органом США или ЕС. В США и ЕС существует практика, когда лекарственные средства, предназначенные для лечения редких (орфанных) заболеваний, могут применяться без регистрации, так как производители не могут в полной мере проводить исследования указанных лекарственных средств из-за очень малого количества пациентов, а также из-за того, что незарегистрированные лекарственные средства, предназначенные для лечения орфанных болезней, часто являются единственным возможным лечением. В США и ЕС таким лекарственным средствам предоставляется без регистрации статус орфанных и они могут применяться для лечения в тех случаях, когда не существует эффективного зарегистрированного лекарственного средства.

В Украину ввоз незарегистрированных лекарственных средств запрещен.